“从现有入组的6名患者的试验结果来看，虚拟患者对药物的响应结果与真实临床试验结果一致。”在日前举行的中国（苏州）创新药物医学大会“计算医学”分论坛上，北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任江旻带来的最新研究结果引发了不少参会者的兴趣。
随着生成式人工智能应用加速，人工智能的仿真交互为科学发现提供更多新手段。2023年，为促进人工智能与科学研究深度融合，“人工智能驱动的科学研究”（AI for science）专项部署工作启动。其中，药物研发是部署工作的重点领域之一。
“人体的药物反应是否也能通过数字孪生精准呈现，这是我们需要求证的科学问题。”作为与北京大学共同开展“虚拟临床试验”研究的合作者，中科计算技术西部研究院研究员、图灵·达尔文实验室副主任赵宇表示，利用计算医学技术建立起肿瘤患者的数字孪生和药物模型，进而开展医药创新研发相关基础理论研究和应用研究，是“人工智能驱动的科学研究”重要发力方向之一。
弥补海量数据通读难“短板”
“当前医药领域的科学文献数量多、体量大，以狂犬病毒这一细分领域的研究为例，相关文献可能高达数万篇，一个研究人员可能需要数年才能实现通读。”中科计算技术西部研究院研究员、图灵·达尔文实验室主任牛钢表示，人工智能可以将这一耗时积累的过程大大压缩，不仅装载所有知识，还可以通过模型训练挖掘等技术实现对相关知识的关联分析，进而助推医药研发领域创新。
对于人工智能的助力，广东省人民医院乳腺科副主任医师杨梅感受颇深。她于7年前开始与图灵·达尔文实验室计算医学团队合作。基于计算医学的新技术体系，杨梅带领团队提出胚系基因组病因学框架，以女性乳腺癌为具体研究对象，开展胚系基因组病因学临床试验；她开发了“胚系基因组霰弹枪的损伤评估”系统，大幅提高我国乳腺癌病因研究水平，为揭示国内乳腺癌发病规律，探寻符合中国特征的乳腺癌预防和筛查策略提供了新路径。
据悉，四川大学华西医院已构建起育龄期女性癫痫大知识库与人工智能模型。四川大学华西医院副院长陈蕾介绍，知识库和人工智能模型的构建一方面可用于指导临床实践，另一方面在发掘已有老药在癫痫治疗中潜在的新用途和新范围、探索医药新机制等方面，为研究团队提供新手段、新思路。
克服临床试验周期长投资高“痛点”
“我们正利用计算机建模与仿真技术，开发患者特异性数字化模型，以形成虚拟患者组，用于测试新药和新医疗设备的安全性、有效性。”中国药品监督管理研究会会长张伟认为，随着生物技术、信息技术的深度融合以及数据成本的不断降低，未来的临床试验可能会部分依赖于虚拟病人“提供”的信息，实现用更小的样本量验证药物的疗效。
医药研发一直面临临床试验周期长、投资高等“痛点”，创新药物的研发往往需要历时数十年，投入数十亿美元。
“虚拟临床试验可以为已上市药物的临床治疗患者生成虚拟患者，模拟疾病进展后不同用药方案的治疗效果，还可以为处在临床试验Ⅰ期、Ⅱ期药物的受试者生成虚拟患者，预测患者疗效等。”江旻介绍，这将大大缩短临床试验的周期并减少投入负担，相关研究已得到北京自然科学基金、北京市科技计划等项目的支持，但仍需要通过跨学科融合，加强数字孪生技术对人类疾病的“理解”，并将计算模型转变为临床实用工具。