4月16日，CAR-T治疗多发性骨髓瘤临床研究获得的突破性进展被国际综合性权威期刊《美国科学院院刊》（PNAS）收录刊登。研究显示CAR-T治疗产品LCAR-B38M优于世界其他同类产品，“中国制造”的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。
据报道，美国每年新增多发性骨髓瘤病例约2万余例, 中国随老龄化进程每年患者数量也在快速增长。该病好发于45岁以上的中老年人，严重威胁着中老年人的健康和生命，对者龄化时代的人类健康提出了严峻挑战。虽然在过去的-十年中,免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用,大大改善了多发性骨髓瘤的预后,但整体预后较差,亟待寻找新的治疗方法。
CAR-T技术，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是目前新兴的免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的疗效。该技术是把人工设计的能够特异性识别肿瘤细胞的抗体和信号传导基因复合体转入到从患者血液里分离的T淋巴免疫细胞内，并使T免疫细胞在体外大量复制，然后输入到病人体内，这些T淋巴免疫细胞就此获得精准攻击自身肿瘤细胞的能力，从而达到彻底清除肿瘤细胞的免疫治疗目的。
该研究进展源于一项由研究者发起的多中心探索性Ⅰ期临床试验。上海瑞金区院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液病中心,采用南京传奇生物科技有限公司生物研发的对BCMA抗原的双表位CART细胞(产品代号LCAR-B38M) ,治疗了17例复发难治性(R/R )多发性骨髓瘤,总反应率为88.2%。至随访截点, 17例患者的中位随访时间为417天,总体生存率为63.5% ，无进展生存率为53%。研究发现,有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血，免疫功能恢复正常。同时发现抗CAR抗体的产生是导致疾病复发进展的高风险因素。为达到治愈多发性骨髓瘤的目的，研究者提出CAR-T未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗，对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合,有可能获得更多的治愈的希望。
CAR-T治疗产品LCAR-B38M是南京传奇生物自主研发的创新产品，在国内现已完成的研究者发起的LCAR B38M临床试验中已显示出了令人振奋的安全性和临床疗效。据此,原国家食药监总局于2018年3月批准了南京传奇生物以及杨森制药与国际同步在中国大陆地区开展CART细胞治疗的Ⅱ期临床试验(疗效初步确证性试验)，该试验进一步优化和规范了治疗流程和方案。国家转化医学中心(上海)、瑞金医院作为Ⅱ期临床试验的牵头单位，已于2019年3月17日收到第一个Ⅱ期临床试验的CART细胞制剂,并于3月22日进行了第一例患者的细胞回输，这标志着CART治疗多发性骨随进入了一个新的重要的里程碑。
LCAR-B38M的临床研究不仅在国内顺利开展,也在全球同步推进。LCAR-B38M于 2018年5月获得美国FDA的临床试验批件,于2019年4月获得欧洲药品理局(EMA)优先药物审批资格(PRIME)，这是中国首个获得欧洲药品理局(EMA)优先药物认定(PRIME)资格认证的CAR-T产品。（科技日报实习生吕迪 记者张晔 报道）
